Mientras vivimos, nuestro ADN sufre continuamente daños que podrían tener consecuencias nefastas. Sin embargo, casi todos contamos con un sistema de reparación que los evita. Los niños que nacen con anemia de Fanconi no tienen esa suerte. Esta enfermedad rara hereditaria afecta al gen FANCA, uno de los más de 20.000 que tenemos los humanos, encargado de reparar el ADN. El defecto provoca malformaciones, un mayor riesgo de cáncer o insuficiencia de la médula ósea, y solo se podía curar con un trasplante de médula de un donante compatible. Esta operación no siempre es posible e implica riesgos como una mayor incidencia de algunos tumores. Ahora, el trabajo de más de dos décadas de un equipo de investigadores liderado desde España está cambiando las perspectivas de los pacientes y sus familias. Hoy, la revista The Lancet publica los resultados de un ensayo clínico que muestra la eficacia y la seguridad de la terapia génica contra la anemia de Fanconi.
